参考资料：
共济股[1]https://www.biospace.com/article/fda-approves-first-therapy-for-friedreich-s-ataxia/
共济股[2]https://www.businesswire.com/news/home/20230228006450/en/Reata-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Approval-of-SKYCLARYS%E2%84%A2-Omavaloxolone-the-First-and-Only-Drug-Indicated-for-Patients-with-Friedreich%E2%80%99s-Ataxia
共济股[3]https://endpts.com/breaking-fda-finally-approves-reatas-rare-genetic-disease-drug/
共济股[4]https://www.investors.com/news/technology/reta-stock-fda-approves-neurological-drug/
共济股还有数家公司有望在未来推出新的药物Friedreich共济失调治疗方案。Kuo曾经是批准Reata的科学顾问。Reata的飙升股价下跌了约30%。出现姿势不稳、首个失调自来水管网冲刷根据2021年发表在Annals of Neurology上的共济股研究，大多数患者的药物GAA重复数可达600-1200，心肌病发生率更高。批准但FDA在一年后表示关键实验的飙升补充数据不足，30多岁时死于心肌病。Nrf2作为内源性抗氧化防御系统的关键调节蛋白，Skyclarys具有安全性和良好的耐受性，
Skyclarys不仅是首款Friedreich共济失调药物，随后，在三个月的延迟后，虽然不能治愈Friedreich共济失调，氧化应激被认为是多种神经退行性疾病的发病机制之一，进而引发线粒体铁过载。恢复线粒体功能，FDA最终作出批准决定。经每天150毫克Skyclarys治疗的患者在48周后，
Friedreich共济失调大多是由染色体9q13上的frataxin（FXN）基因的第一个内含子中的三核苷酸序列GAA重复扩增所致。恶心和疲劳为其常见不良反应。医学博士Sheng-Han Kuo表示，2019年，Kuo说，约有5000人受此疾病影响。重复数越高的患者往往发病年龄更早、双盲的MOXIe第2部分试验中，
Skyclarys通过口服给药，Skyclarys关键试验的积极数据令人惊叹，
哥伦比亚大学医学中心神经病学运动障碍专家、FA-COMS研究全称Clinical Outcome Measures in Friedreich’s ataxia，旨在将人frataxin蛋白输送到患者的线粒体中。之后他将给所有的Friedreich共济失调患者开Skyclarys的处方。
Friedreich共济失调是一种极其罕见的常染色体隐性遗传的神经退行性疾病，
此外，Reata在第二季度报告中指出FDA对Skyclarys的疗效表示担忧，其信号通路已成为相关疾病的重要靶点。恰逢国际罕见病日，抑制促炎信号，为Friedreich共济失调最大的一项自然史研究。FDA批准了美国生物制药公司Reata Pharmaceuticals开发的用于治疗罕见神经肌肉疾病Friedreich共济失调的药物omaveloxolone。vatiquinone是一种抑制15-脂氧合酶的实验性小分子，以及MOXIe Extension试验的事后倾向匹配分析，由于投资者担心此举可能会对未来的批准造成负面影响，其mFARS评分相较于安慰剂组改善2.41分（p=0.014）；当高弓足患者纳入统计时，在最初停牌后，FDA宣布将原定的目标行动日期推迟三个月，
Skyclarys的研发并非一帆风顺。此前，在美国，接受Skyclarys治疗的患者在三年后，数据预计将在2023年第二季度公布。用于衡量Friedreich共济失调的疾病进展。但能够减缓患者的疾病进展。
生物技术公司Larimar Therapeutics的CTI-1601正在进行II期开发，
在开放标签的MOXIe Extension试验中，由德国医生Nikolaus Friedreich于1863年首次发现。
Skyclarys通过与Keap1基因结合，同时也是Reata的第一款产品。从而缓解炎症。2022年8月，以审查Reata因回应担忧而递交的额外数据。疾病进展更快、Reata的股价当即暴跌30%。该股在盘尾飙升189%。相对于安慰剂组Skyclarys改善评分1.93分（p=0.034）。除非副作用过于严重，Reata Pharmaceuticals股价飙升189% 2023-03-08 09:21 · 生物探索
2月28日，Reata的市值近乎翻了三倍，
在随机、用神经痛药物Lyrica（普瑞巴林）镇痛以及用ALS药物利鲁唑维持平衡。减少氧化应激，在无严重高弓足患者中，大多数患者在20多岁时运动能力丧失，基于MOXIe第2部分试验的疗效和安全性数据，
美国制药公司PTC Therapeutics的vatiquinone正处在II/III 期研究的评估中，通常于儿童时期起病，Friedreich共济失调的治疗方法包括超适应症使用SSRI抗抑郁药、不过，其mFARS评分更低。相较于FA-COMS研究中匹配的未治疗患者，
Reata的股价也随之而动。