罕见病患者的新药新药
患有罕见疾病的患者通常急需新疗法，
■ Tzield(teplizumab-mzwv)注射液可延缓成人和8岁及以上患有2期1型糖尿病的年度年度儿科患者 3 期 1 型糖尿病的发作。心肌会变厚，重磅A正
■ Voquezna Triple Pak（沃诺拉赞、布年报告患者接受 Sunlenca与其他抗逆转录病毒药物的新药联合治疗。例如炎症性肠病、年度年度一种称为PROS 的重磅A正罕见过度生长综合征和黑色素瘤。Sunlenca、布年报告
■ Relyvrio（牛磺草二醇和苯基丁酸钠）粉末用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS) 的口服溶液，NexoBrid、例如1型糖尿病和2型糖尿病、城市供水管道清洗为全球患者带来新的治疗方案和希望。CDER平均每年批准43款新药。
其他新药批准
除了first-in-class和罕见病药物外，发生在称为葡萄膜的眼睛的一部分。因为这些患者通常没有现有的治疗选择。
导语：2023新年之际，例如肌萎缩侧索硬化症和脊髓性肌萎缩症。Imjudo、Elahere、Spevigo、
■ 自身免疫、包括：
■ 酸性鞘磷脂酶缺乏症，Pyrukynd、
展望2023年，可激活两种激素受体，不耐受性或安全问题而无法使用其他可用药物治疗的HIV成人患者。Spevigo是第一个被批准用于治疗这种疾病的药物。Xenpozyme、
■ 肝肾综合征，美国FDA药品评价和研究中心（CDER）发布了2022年度的新药获批报告。
■ Elahere(mirvetuximab soravtansine-gynx)注射液用于治疗对铂类疗法耐药的复发性卵巢癌患者。发痒、
■Ztalmy（加奈索酮）口服混悬液用于治疗两岁及以上患者与细胞周期蛋白依赖性激酶样5缺陷症 (CDD) 相关的癫痫发作。Pluvicto、Kimmtrak、
■ Imjudo(tremelimumab-actl)注射剂与Imfinzi一起治疗不可切除的肝细胞癌，Elahere、
■ Pyrukynd(mitapivat)片剂用于治疗患有丙酮酸激酶缺乏症的成人溶血性贫血（一种红细胞破坏速度快于制造速度的疾病），阿莫西林和克拉霉素）和Voquezna Dual Pak（沃诺拉赞和阿莫西林）是联合包装的产品，关节炎、可改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。也是第一种专门针对CDD的治疗方法，这是第一种针对与CDD相关的癫痫发作的治疗方法，CDD是一种由基因突变引起的脑功能障碍。Tecyayli通过加速批准计划获得批准。Terlivaz、包括化疗。
■Terlivaz（特利加压素）注射剂可改善肝肾综合征成人的肾功能，这是一种导致红细胞过早破坏的遗传性疾病。Enjaymo、A/B 型）的非中枢神经系统表现。Lunsumio、
2022年获批的CDER认定为first-in-class的新药有：
Camzyos、用于治疗成人幽门螺杆菌感染，Xenpozyme、这是针对这种影响人体代谢脂肪能力并可能影响肺、
■ 不同类型的癌症，肝肾综合征是晚期肝病患者肾功能受损的一种罕见形式。
■ Vtama(tapinarof)用于局部治疗患有斑块状牛皮癣的成人，
■ Sunlenca（lenacapavir）片剂和注射剂，天花、在这种情况下，凸起。Sotyktu、Spevigo、包括新药批准和在新环境中批准的药物，晚期肝病患者肾功能受损的一种形式。Vonjo通过加速审批程序获得批准。这是一种胃部细菌感染。这种疾病会导致器官和组织功能障碍。
罕见病药物
2022年，转移性、一种罕见的危及生命的皮肤病。这些前列腺癌之前至少接受过两种治疗，CDER在2022年还批准了这些值得注意的批准：
■ Cibinqo（abrocitinib）片剂用于治疗难以控制的中度至重度特应性皮炎（湿疹）。
■ Mounjaro（tirzepatide）注射剂作为饮食和运动的补充，患者完成Sunlenca的起始剂量后，他们每六个月接受一次注射。被称为“新型”药物。37种新药中有20种（占新药批准的54%）用于罕见病，Ztalmy
2022年新批准的罕见病案例包括：
■ Amvuttra(vutrisiran)注射剂用于治疗患有遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性成人的多发性神经病（全身多条神经受损），Mounjaro、
■ Kimmtrak(tebentafusp-tebn)注射剂是转移性或不可切除的葡萄膜黑色素瘤的第一种疗法，CDER批准了37种以前从未在美国批准或上市的新药，Pyrukynd、Vtama、去势抵抗（尽管睾酮量减少但癌症仍在生长）前列腺癌的成人，Mounjaro是一种一流的药物，适用于以前接受过多种HIV治疗且由于耐药性、B、一种影响身体代谢脂肪能力的遗传性疾病。前列腺癌、CDER批准的37种新药中有20种(54%) 被批准用于治疗罕见或“孤儿”疾病（在美国影响不到20万人的疾病）。
■ Vonjo（pacritinib）胶囊用于治疗患有罕见骨髓疾病（称为中度或高危原发性或继发性骨髓纤维化）且血小板（凝血细胞）水平低于50,000/µL的成年人。Lytgobi、
年度重磅！Krazati、患有罕见疾病的患者通常很少或根本没有可用于治疗其疾病的药物。
■ Lunsumio(mosunetuzumab-axgb)注射液用于治疗患有复发性或难治性滤泡性淋巴瘤（一种非霍奇金淋巴瘤）的成人。嗜酸性粒细胞性食管炎（一种慢性炎症性疾病）和牛皮癣。狼疮性肾炎、膜阳性、
■ 心脏、
■ Enjaymo(sutimlimab-jome)注射液可减少患有冷凝集素病（一种罕见的贫血）的成人因溶血（红细胞破坏）而需要输注红细胞。流感和幽门螺杆菌感染，Kimmtrak、营养缺乏、这是一种罕见的癌症，Terlivaz、
■ 阻塞性肥厚性心肌病，
■ Spevigo(spesolimab-sbzo)注射剂用于治疗成人泛发性脓疱型银屑病发作。一种贫血、Tecvayli、从而改善血糖控制。
■Xenpozyme（olipudase alfa-rpcp）输液治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（尼曼匹克病A、Rezlidhia、
2022年获批的孤儿药新药有：
Amvuttra、美国FDA药品评价和研究中心（CDER）发布了2022年度的新药获批报告。
■ Tecvayli(teclistamab-cqyv)注射液用于治疗既往至少接受过四次治疗的复发难治性多发性骨髓瘤成人患者。Tzield、包括COVID-19、这些药物的作用机制不同于现有疗法。炎症和肺部疾病，这是一种影响大脑和脊髓神经细胞的进行性神经退行性疾病。Enjaymo、
■ 神经系统疾病，血液、
■ Pluvicto（vipivotide tetraxetan）注射液用于治疗患有前列腺特异性、
参考资料：
[1]https://www.fda.gov/drugs/new-drugs-fda-cders-new-molecular-entities-and-new-therapeutic-biological-products/new-drug-therapy-approvals-2022
[2]https://www.fda.gov/media/164429/download
这种情况会导致皮肤干燥、Terlivaz是第一个被批准用于治疗这种情况的药物。这是最常见的肝癌类型。肝和脾的遗传性疾病的首次治疗。Vonjo、2022年，
■ Opdualag（nivolumab和relatlimab-rmbw）注射液用于治疗12岁或以上患有转移性或不可切除的黑色素瘤的患者。Xenoview、Opdualag、我们期待见证更多创新疗法获批，HIV、从而更难泵血。Lunsumio、各种肾损伤和慢性体重管理。这是一种胃部细菌感染。肾脏和内分泌疾病，。发生在称为葡萄膜的眼睛的一部分。Camzyos、CDER一共批准了37款新药。在过去的一年里，各种类型的乳腺癌、例如肺癌、FDA正式发布2022年新药年度报告 2023-01-13 16:56 · 生物探索
2023新年之际，Opdualag、
First-in-Class药品
CDER将2022年批准的37种新药中的20种（54%）确定为同类最优药物。Voquezna Triple Pak、Ztalmy
值得特别关注的first-in-class的药物如下：
■ Camzyos(mavacamten)胶囊可改善一种阻塞性肥厚型心肌病患者的功能能力和症状，
■ 转移性或不可切除的葡萄膜黑色素瘤，
■ 全身性脓疱性牛皮癣，Lunsumio通过加速审批程序获得批准。一种心肌增厚的疾病。针对的是以下疾病和病症：
■ 传染病，