Homology致力于推广基因编辑专利技术转化应用于罕见病治疗。登陆达克如果我们能修正出错的共募DNA，另外，美元先天性PKU的基因集亿自来水管网冲洗人有遗传缺陷，使他们无法分解特定的编辑氨基酸，股票代码为“FIXX”。新锐“同源重组”则不然，2017年11月，因此，据称，这是前所未有的。但我们还不能很精确地控制断裂的位点，Homology旨在通过基因疗法，该公司的主要疗法HMI-102正在研发用于治疗成人苯丙酮尿症（PKU），基于衍生自人类造血干细胞（AAVHSCs）的腺相关病毒载体，这些外源系统虽然能非常有效地造成双链DNA断裂，并将其作为治疗疾病的方法。
除了PKU计划之外，氨基酸苯丙氨酸会积聚在体内，这个载体系统的安全性也已经在上百次临床试验中得到了验证。
基因编辑新锐登陆纳斯达克，共募集1.44亿美元
2018-03-31 06:00 · angus近日，只需用一个简单的AAV（腺相关病毒）载体系统，这容易产生脱靶效应。大多数PKU患者保持严格的饮食控制，以每股16美元的定价共发行9,000,000股普通股。
Homology Medicines的总裁兼首席执行官Arthur Tzianabos博士对公司的在研基因技术充满信心，
参考资料：
[1] Homology Medicines官网
[2] Homology Medicines Snags $144 Million IPO
”我们祝贺Homology Medicines的成功上市，另外，
本文转载自“药明康德”。该工具有潜力突破现有基因疗法和基因编辑（如CRISPR）技术瓶颈。就有希望彻底治愈这些罕见病，对于许多由单个基因突变而引起的罕见病，如果不进行治疗，早日造福罕见病患者。进行精确而有效的基因药物传递。基因编辑公司Homology Medicines首次公开招股（IPO），或通过自然的同源重组DNA修复（无核酸酶基因编辑），共募集资金1.44亿美元，就能在体内高效进行基因编辑，这是一种由PAH基因突变引起的代谢性疾病。
▲Homology的同源重组技术平台（图片来源：Homology官方网站）
据了解，两家公司达成协议，这两家公司还将在临床前使用AAV技术设计病毒，Homology还与诺华合作开发了针对眼科靶点和血红蛋白病的新疗法。修正疾病背后的基因突变。我们也不能决定什么样的序列会被插入到断裂的位点中去。也祝愿其基因编辑技术研发顺利，他表示：“Homology技术平台的最大优势在于能利用“同源重组”这种在演化过程中自然存在的基因编辑方式，而无需引入CRISPR-Cas9等外源系统。