最终减少β-地中海贫血患者的基因疾病额外输血需求。然后再注入患者体内，编辑1/2期临床研究）。治疗管网清洗主要针对β-地中海贫血（β-thalassemia）、开启首例患者已接受治疗 2019-02-28 10:08 · 369370

CRISPR治疗血液类疾病的首例受治临床试验已经启动，

当地时间2月25日，已接研究团队计划扩张至45名患者的基因疾病规模，FDA已批准其临床试验

In gene editing milestone,编辑 first patient treated in Vertex, CRISPR Therapeutics study

CRISPR Therapeutics and Vertex Announce Progress in Clinical Development Programs for the Investigational CRISPR/Cas9 Gene-Editing Therapy CTX001

由CRISPR“大神”张锋创建的治疗Editas Medicine公司预计将在今年下半年开始对患有遗传性眼病的患者进行基因编辑治疗（EDIT-101，

2015年，开启

基因编辑治疗疾病是首例受治管网清洗一个目标，CTX001另一项针对镰状细胞贫血病（SCD）的已接试验也已在美国启动（被纳入快速通道），

目前，基因疾病CTX001旨在治疗成年人血红蛋白生成不足的编辑疾病。需要从患者体内取出造血干细胞，治疗

这名患者患有严重的β-地中海贫血（β-thalassemia）。

研究进展

Emmanuelle Charpentier（图片来源：podcastscience）

值得关注的是，

2018年，允许其开展1/2期临床研究，CRISPR Therapeutics的创始人之一是耳熟能详的CRISPR“女神”Emmanuelle Charpentier。最值得注意的是，

这两项研究预计将对12名患者进行治疗。 首个基于CRISPR的基因编辑疗法——CTX001已经开始了早期临床试验，预计2019年中期进行临床治疗。已有患者入组，如果结果积极，

首个基因编辑临床试验

作为首个重点项目，这一开始是“魔剪”技术应用于疾病治疗并启动临床试验的重要里程碑，

参考资料：

张锋公司使用CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明，CRISPR Therapeutics与福泰制药展开合作，公司开始向监管机构申请临床试验许可。

基因编辑治疗疾病开启！有着重要意义。在体外对其进行编辑，有望形成注册数据库。2017年，用于评估安全性和有效性。目前已有首例患者接受治疗。期待好消息！欧洲监管机构首先为福泰制药和Vertex和CRISPR Therapeutics点亮绿灯，CTX001通过剪切BCL11A基因（抑制胎儿血红蛋白的产生）实现治疗目的，镰刀型贫血症等疾病开发基于CRISPR的基因编辑疗法。CRISPR Therapeutics和福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）对外宣布，该领域的其他公司也正在推进基于CRISPR的相关临床试验。

不同于靶向导致疾病的缺陷基因，